中新網上海新聞11月14日電(湯彥俊)近日，罕見病靶向藥物莫格利珠單抗(商品名：惠爾金?)由哈爾濱血液病腫瘤研究所馬軍所長開出全國首張處方。該藥用于治療既往接受過系統治療的復發或難治性 Sézary 綜合征 (SS) 或晚期(III/IV)蕈樣肉芽腫 (MF)成人患者。此次首方意味著治療皮膚T細胞淋巴瘤的創新性治療方案在國內正式落地，有望惠及更多患者。>>>商務洽談，點此處，在線咨詢

皮膚T淋巴瘤(CTCL)屬于非霍奇金淋巴瘤的一種，CTCL作為罕見病發病率較低。MF和SS是其最常見的兩種亞型，可累及患者皮膚、血液、淋巴結和內臟器官。MF和SS兩種亞型加起來約占所有CTCL病例的65%。患者普遍生活質量較差，誤診率高且晚期缺乏靶向治療藥物，通常會出現皮損、發癢、疼痛以及不可預知的皮膚癥狀，并可能會導致進一步的并發癥，從而影響患者的生命健康。

與大多數罕見病一樣，CTCL也面臨著確診難的問題。由于CTCL與特應性皮炎及銀屑病等常見皮膚病相似，患者平均需要2-7年才能得到確診。“主要原因是這個疾病很狡猾，在早期的癥狀與某些皮膚病(如濕疹，銀屑病)非常相似，非常容易被誤診。臨床上需要對疑似病例進行多學科會診，從而為患者做出精準診斷。”哈爾濱血液病腫瘤研究所馬軍所長說道，“而隨著皮膚外區域出現累及進展速度加快，疾病很快便會進入后期，有些甚至只有短短幾個月。這時候我們就需要‘和時間賽跑’，為病人精準用藥。”

今年9月，國家衛生健康委發布《第二批罕見病目錄》，CTCL正式被納入。伴隨國家罕見病目錄不斷更新，許多罕見腫瘤患者“用藥難”的問題也在改善。由協和麒麟研發的抗癌新藥——莫格利珠單抗于去年10月在中國獲批上市。作為全球首個獲批的CCR4靶向治療藥物，莫格利珠單抗獲得了美國FDA的突破性療法及孤兒藥認定，也是中國首個且唯一獲批用于治療SS和MF的靶向CCR4生物制劑。莫格利珠單抗可以靶向C-C趨化因子受體4(CCR4)，后者是在SS和MF腫瘤細胞上存在持續表達的一種蛋白質。一旦莫格利珠單抗與CCR4結合，會在人體免疫系統中激活更多的免疫細胞，進而破壞癌細胞。

臨床試驗結果顯示，接受莫格利珠單抗治療的患者無進展生存期(PFS)顯著延長，與伏立諾他治療相比，中位無進展生存期為7.7個月 vs 3.1個月。總緩解率也明顯提高，分別是28% vs 5%，總體耐受性良好，安全性可控。“過去，CTCL并沒有很好的治療方案，患者飽受疾病困擾。如今，我們有了單抗療法。我們此次開出的莫格利珠單抗全國首方，為患者提供了治療CTCL的新療法，也為他們帶來了提高生活質量的新希望。該患者已經用藥三次，療效初顯，癥狀改善。“馬軍所長強調。

馬軍所長作為國內血液腫瘤領域的專家，長期致力于血液學領域研究，并開創多個領域內首創療法。在他的領導下，哈爾濱血液病腫瘤研究所在疾病診治水平、新技術開展等方面取得了良好的成績，為黑龍江省及全國的診治整體水平的提高起到了引領作用。哈爾濱血液病腫瘤研究所，已成為東北第一家開展造血干細胞移植的單位，也是中國血液學界四大研究所之一。

馬軍所長表示：“近年來，國家日益重視罕見病患者群體，對罕見病的關注和扶持力度都在逐步加強。莫格利珠單抗的獲批、上市以及全國首方都離不開政府部門及社會各方的重視和支持。在罕見病防治方面，要形成‘醫患一家、醫藥一家、醫政一家’的理念，多方聯合創新攻關，才能讓病人達到更高的臨床治愈。希望今后可以看到更多力量協作，繼續給予CTCL患者以及其他罕見病患者更多的關愛和幫助，提升他們用藥的可及性和可負擔性，幫助他們回歸正常生活。”(完)

來源:中新網上海      相關閱讀:

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